줄기세포 재생의료가 난치·퇴행성 질환의 치료 대안으로 주목받는 가운데, 임상 적용과 세계 시장 진출을 위해서는 안전성 검증과 제조 공정 표준화, 사업화 전략을 함께 마련해야 한다는 제언이 나왔다. 전문가들은 임상 현장의 수요를 구체적으로 겨냥하고, 초기 연구부터 품질과 데이터를 관리해야 한다고 강조했다.
10일 서울 여의도 콘래드 서울 호텔에서 열린 뉴스1 주최 ‘글로벌 바이오 포럼 2026’ 패널토의에는 조셉 우 미국 스탠퍼드대 심혈관연구소장과 이승희 강스템바이오텍 연구소장, 박장환 범부처재생의료기술개발사업단장, 남유준 입셀 부사장, 김미형 안트로젠 대표, 최경일 보건복지부 첨단의료지원관이 참석했다. 토의에서는 임상 개발의 현실적 제약부터 국내 산업의 강점과 글로벌 진출 전략까지 논의됐다.
우 소장은 임상시험 비용과 투여 세포의 생존 문제를 주요 난제로 꼽았다. 특히 만성질환 임상 3상은 시험을 통합하거나 대규모로 진행할 수 있어 비용 부담이 커질 수 있고, 투여한 세포 대부분이 사멸하는 점도 고려해야 한다고 설명했다. 적응증과 평가변수를 정할 때는 치료 장기에 반복 투여하기 쉬운지도 살펴야 하며, 기존 의약품·의료기기와의 경쟁, 시장 수요, 보험자의 지불 여력과 비용 대비 효과도 함께 따져야 한다고 말했다.
국내에는 줄기세포 치료제 개발과 사업화를 위한 전주기 인프라가 상당 부분 갖춰져 있다는 평가가 나왔다. 이 소장은 국내 규제에 따라 개발한 자료로도 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽의약품청(EMA)의 주요 요구사항을 충족할 기반이 마련돼 있다고 설명했다. 다만 남 부사장은 유도만능줄기세포(iPSC)를 만드는 과정에서 세포 변이가 발생할 수 있지만, 이를 통제하는 기준이나 가이드라인에 세계적 합의가 없다고 지적했다. 연구 편차를 줄이기 위한 인공지능과 로보틱스 기반 자동화의 필요성도 제기했다.
초기 연구부터 제조·품질관리와 데이터 관리에 힘써야 한다는 주문도 이어졌다. 김 대표는 일본 허가 심사 경험을 들어 보고서가 있더라도 이를 뒷받침하는 원자료가 충분하지 않으면 인정받기 어렵다며 연구 단계부터 데이터를 제대로 축적해야 한다고 말했다. 사업화를 위해서는 기존 치료제와 비교해 어떤 미충족 의료수요를 해결할지 명확히 하고, 여러 질환을 한꺼번에 겨냥하기보다 성공 가능성이 높은 적응증을 선택해야 한다는 의견도 나왔다.
정부 지원과 국가별 규제 대응 역시 과제로 제시됐다. 최 지원관은 고위험·고수익 분야인 첨단재생의료에서 정부가 연구개발 자금을 지원하고 행정상 불필요한 지연을 줄이는 한편, 글로벌 수준에 맞게 규제를 정비하겠다고 밝혔다. 남 부사장은 각국 규제 당국이 이해할 수 있는 방식으로 기술과 자료를 준비해야 한다며 품질·제조관리(CMC)부터 비임상·임상, 시장 접근까지 국가별 차이를 고려해야 한다고 말했다. 이 소장은 원천기술을 확보해 사업화로 연결하고, 정부 연구개발 과제도 사업화 가능성과 임상·사업화 전문가의 평가를 함께 살펴야 한다고 강조했다.
