식약처, 희귀질환 치료제 ‘람제데주’ 국내 첫 허가…광동제약 유통
2026년 1월 15일 4:00 오후
식품의약품안전처는 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 완화를 위한 희귀의약품 ‘람제데주 10mg(성분명 벨마나제알파)’의 국내 사용을 승인했다고 12일 밝혔다.
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 효소인 알파-만노사이드분해효소의 결핍으로 체내에 만노스 함유 올리고당이 쌓이면서 안면 기형, 골격 이상, 면역기능 저하 등이 발생하는 희귀 유전질환이다. 현재까지 국내에서는 해당 질환에 대한 허가 치료제가 없었다.
이번에 허가된 람제데주는 이탈리아 제약사 키에시(Chiesi Farmaceutici)가 개발한 유전자재조합 효소 대체치료제로, 부족한 효소를 체내에 보충해 만노스 축적을 줄이고 증상을 개선하는 기전을 갖는다.
국내에서는 광동제약이 독점적으로 판매 및 유통을 담당할 예정이다. 광동제약은 앞서 키에시와 협약을 맺고 람제데를 포함한 여러 희귀질환 치료제의 국내 도입을 추진해왔다.
식약처는 “이번 허가를 통해 치료 대안이 없던 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다”며 “앞으로도 희귀의약품의 신속한 도입을 위해 지원을 강화하겠다”고 밝혔다.
